"Eteplirsen"@fr . . . "Image illustrative de l'article Eteplirsen."@fr . . . . . "Eteplirsen (nomm\u00E9 Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appel\u00E9 AVI-4658, est un m\u00E9dicament con\u00E7u pour le traitement, mais sans occasionner de gu\u00E9rison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie g\u00E9n\u00E9tique d\u00E9g\u00E9n\u00E9rative des muscles. Eteplirsen ne permet que de pallier les effets des mutations dans une r\u00E9gion du g\u00E9nome impliqu\u00E9e dans seulement 13 % des cas de DMD, Eteplirsen n'est pas efficace dans les autres cas. M\u00EAme dans son cas d'usage pr\u00E9f\u00E9rentiel, son efficacit\u00E9 est limit\u00E9e. Apr\u00E8s un d\u00E9bat pol\u00E9mique entourant l'efficacit\u00E9 de la drogue, eteplirsen a re\u00E7u l'approbation de la US Food and Drug Administration (FDA) \u00E0 la fin de 2016, dans le cadre d'une proc\u00E9dure acc\u00E9l\u00E9r\u00E9e. Le co\u00FBt du traitement avec Eteplirsen est \u00E9valu\u00E9 \u00E0 environ 300 000 $. Une revue compl\u00E8te de la mol\u00E9cule et de ses essais cliniques a \u00E9t\u00E9 publi\u00E9e au d\u00E9but de 2017."@fr . "10940569"^^ . . . . . . . . "\u042D\u0442\u0435\u043F\u043B\u0438\u0440\u0441\u0435\u043D"@ru . . . . "Eteplirsen (nomm\u00E9 Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appel\u00E9 AVI-4658, est un m\u00E9dicament con\u00E7u pour le traitement, mais sans occasionner de gu\u00E9rison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie g\u00E9n\u00E9tique d\u00E9g\u00E9n\u00E9rative des muscles."@fr . . . . . . . . . . "Eteplirsen"@en . . . . . . . . "Eteplirsen"@es . . . . . . . . "165306908"^^ . "Eteplirsen"@fr . . . . . . "9831"^^ . .